Schrijver: Morris Wright
Datum Van Creatie: 26 April 2021
Updatedatum: 16 Kunnen 2024
Anonim
Novel Drug for Primary-Progressive Multiple Sclerosis
Video: Novel Drug for Primary-Progressive Multiple Sclerosis

Inhoud

Primaire progressieve multiple sclerose (PPMS) is een van de vier soorten multiple sclerose (MS).

Volgens de National Multiple Sclerosis Society krijgt ongeveer 15 procent van de mensen met MS de diagnose PPMS.

In tegenstelling tot andere soorten MS, ontwikkelt PPMS zich vanaf het begin zonder acute terugvallen of remissies. Hoewel de ziekte gewoonlijk langzaam vordert en het jaren kan duren om een ​​diagnose te stellen, leidt dit meestal tot problemen met lopen.

Er is geen bekende oorzaak van MS. Veel behandelingen kunnen echter de progressie van PPMS-symptomen helpen voorkomen.

Medicijnen voor PPMS

De meeste bestaande MS-medicijnen zijn ontworpen om ontstekingen onder controle te houden en het aantal terugvallen te verminderen.

PPMS veroorzaakt echter significant minder ontstekingen dan relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS), het meest voorkomende type MS.

Hoewel er af en toe een kleine verbetering kan optreden, heeft PPMS bovendien geen remissies.

Omdat het onmogelijk is om het verloop van PPMS-progressie te voorspellen bij een persoon die het heeft, is het moeilijk voor onderzoekers om de effectiviteit van een medicijn op het verloop van de ziekte te beoordelen. Vanaf 2017 heeft één PPMS-medicijn echter goedkeuring gekregen van de Food and Drug Administration (FDA).


Ocrelizumab (Ocrevus)

Ocrelizumab (Ocrevus) is door de FDA goedgekeurd om zowel PPMS als RRMS te behandelen.

Het is een monoklonaal antilichaam dat bepaalde B-cellen van het immuunsysteem vernietigt. Onderzoek suggereert dat B-cellen gedeeltelijk verantwoordelijk zijn voor schade aan de hersenen en het ruggenmergweefsel van mensen met MS. Deze schade wordt mogelijk gemaakt door het immuunsysteem zelf.

Ocrelizumab wordt toegediend via intraveneuze infusie. De eerste twee infusies worden met een tussenpoos van 2 weken toegediend. Latere infusies worden om de 6 maanden toegediend.

Stamcelbehandeling

Het doel van het gebruik van stamcellen om PPMS te behandelen, is om het immuunsysteem te bevorderen om schade te herstellen en ontstekingen in het centrale zenuwstelsel (CZS) te verminderen.

Voor een proces dat bekend staat als hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT), worden stamcellen verzameld uit iemands eigen weefsels, zoals beenmerg of bloed, en vervolgens opnieuw geïntroduceerd nadat hun immuunsysteem is onderdrukt. Dit gebeurt in een ziekenhuisomgeving en is momenteel door de FDA goedgekeurd.


HSCT is echter een belangrijke ingreep met ernstige bijwerkingen. Er zijn meer onderzoek en resultaten van klinische onderzoeken nodig voordat dit een veel gebruikte behandeling voor PPMS wordt.

Klinische proeven

Er lopen momenteel verschillende klinische onderzoeken bij mensen met PPMS. Klinische onderzoeken doorlopen verschillende fasen voordat ze door de FDA worden goedgekeurd.

Fase I concentreert zich op hoe veilig het medicijn is en er is een kleine groep deelnemers bij betrokken.

Tijdens fase II willen onderzoekers bepalen hoe effectief het medicijn is voor bepaalde aandoeningen, zoals MS.

Fase III omvat doorgaans een grotere groep deelnemers.

Onderzoekers kijken ook naar andere populaties, doseringen en medicijncombinaties om meer te weten te komen over hoe veilig en effectief het medicijn is.

Liponzuur

In een fase II-studie van twee jaar wordt momenteel het orale antioxidant liponzuur geëvalueerd. Onderzoekers bestuderen of het de mobiliteit kan behouden en de hersenen meer kan beschermen dan een inactieve placebo bij progressieve vormen van MS.


Deze studie bouwt voort op een eerdere fase II-studie die keek naar 51 mensen met secundair progressieve MS (SPMS). Onderzoekers ontdekten dat liponzuur de snelheid van hersenweefselverlies kon verminderen in vergelijking met placebo.

Hoge dosis biotine

Biotine is een bestanddeel van het vitamine B-complex en is betrokken bij celgroei en het metabolisme van vetten en aminozuren.

Een observationele studie rekruteert mensen met PPMS die dagelijks een hoge dosis biotine (300 milligram) innemen. Onderzoekers willen zien of het effectief en veilig is om de progressie van invaliditeit bij mensen met PPMS te vertragen. In observationele studies volgen onderzoekers deelnemers zonder in te grijpen in het proces.

Een andere fase III-studie evalueert een hooggedoseerde biotineformulering die bekend staat als MD1003 om te zien of deze effectiever is dan een placebo. Onderzoekers willen weten of het de handicap van mensen met progressieve MS kan vertragen, vooral mensen met een loopstoornis.

In een kleine open-label studie werd gekeken naar de effecten van hooggedoseerde biotine bij mensen met PPMS of SPMS. De doses varieerden van 100 tot 300 milligram per dag gedurende 2 tot 36 maanden.

Deelnemers aan dit onderzoek lieten een verbetering zien in visuele beperkingen gerelateerd aan oogzenuwletsel en andere MS-symptomen, zoals motoriek en vermoeidheid.

Een andere studie toonde echter aan dat hoge doses biotine het terugvalpercentage bij deelnemers met PPMS bijna verdrievoudigde.

Het heeft ook gewaarschuwd dat hoge doses biotine kunnen leiden tot onnauwkeurige laboratoriumresultaten voor mensen met bepaalde aandoeningen, waaronder MS.

Masitinib (AB1010)

Masitinib is een oraal immuunmodulerend medicijn dat is ontwikkeld als een mogelijke behandeling voor PPMS.

De behandeling is al veelbelovend gebleken in een fase II-studie. Het wordt momenteel onderzocht in een fase III-onderzoek bij mensen met PPMS of terugvalvrije SPMS.

Ibudilast

Ibudilast remt het enzym fosfodiësterase. Het wordt voornamelijk in Azië gebruikt als astmamedicijn, maar het is ook aangetoond dat het het herstel van myeline bevordert en zenuwcellen helpt beschermen tegen schade.

Ibudilast kreeg van de FDA een fast track-aanduiding. Dit zou zijn toekomstige ontwikkeling als mogelijke behandeling voor progressieve MS kunnen versnellen.

De resultaten van een fase II-studie bij 255 patiënten met progressieve MS werden gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.

In de studie werd ibudilast geassocieerd met een tragere progressie van hersenatrofie dan een placebo. Het leidde echter ook tot hogere bijwerkingen van het spijsverteringsstelsel, hoofdpijn en depressie.

Natuurlijke en complementaire therapieën

Naast medicijnen kunnen veel andere behandelingen helpen om het functioneren en de kwaliteit van leven te optimaliseren, ondanks de effecten van de ziekte.

Ergotherapie

Ergotherapie leert mensen de praktische vaardigheden die ze nodig hebben om zowel thuis als op het werk voor zichzelf te zorgen.

Ergotherapeuten laten mensen zien hoe ze hun energie kunnen behouden, aangezien PPMS doorgaans extreme vermoeidheid veroorzaakt. Ze helpen mensen ook bij het aanpassen van hun dagelijkse bezigheden en klusjes.

Therapeuten kunnen manieren voorstellen om huizen en werkplekken te verbeteren of te renoveren om ze toegankelijker te maken voor mensen met een handicap. Ze kunnen ook helpen bij het behandelen van geheugen- en cognitieve problemen.

Fysiotherapie

Fysiotherapeuten werken aan het creëren van specifieke oefeningsroutines om mensen te helpen hun bewegingsbereik te vergroten, hun mobiliteit te behouden en spasticiteit en tremoren te verminderen.

Fysiotherapeuten kunnen apparatuur aanbevelen om mensen met PPMS te helpen zich beter te verplaatsen, zoals:

  • rolstoelen
  • wandelaars
  • wandelstokken
  • scooters

Spraaktaalpathologie (SLP)

Sommige mensen met PPMS hebben problemen met hun taal, spraak of slikken. Pathologen kunnen mensen leren hoe ze:

  • bereid voedsel voor dat gemakkelijk kan worden doorgeslikt
  • veilig eten
  • gebruik de voedingssondes op de juiste manier

Ze kunnen ook nuttige telefoonhulpmiddelen en spraakversterkers aanbevelen om de communicatie te vergemakkelijken.

Oefening

Trainingsroutines kunnen u helpen spasticiteit te verminderen en een bewegingsbereik te behouden. Je kunt yoga, zwemmen, stretchen en andere acceptabele vormen van lichaamsbeweging proberen.

Het is natuurlijk altijd een goed idee om een ​​nieuwe trainingsroutine met uw arts te bespreken.

Complementaire en alternatieve (CAM) therapieën

CAM-therapieën worden als niet-conventionele behandelingen beschouwd. Veel mensen nemen een soort CAM-therapie op als onderdeel van hun MS-behandeling.

Er is zeer weinig onderzoek gedaan naar de veiligheid en effectiviteit van CAM bij MS. Maar dergelijke therapieën zijn bedoeld om te voorkomen dat de ziekte uw zenuwstelsel beschadigt en om uw gezondheid te behouden, zodat uw lichaam niet zoveel van de effecten van de ziekte zal voelen.

Volgens een onderzoek zijn de meest veelbelovende CAM-therapieën voor MS:

  • een vetarm dieet
  • omega-3-vetzuursupplementen
  • liponzuursupplementen
  • vitamine D-supplementen

Overleg met uw arts voordat u CAM aan uw behandelplan toevoegt, en zorg ervoor dat u zich blijft houden aan uw voorgeschreven behandelingen.

Behandeling van symptomen van PPMS

Veel voorkomende MS-symptomen die u kunt ervaren, zijn onder meer:

  • vermoeidheid
  • doof gevoel
  • zwakheid
  • duizeligheid
  • cognitieve beperking
  • spasticiteit
  • pijn
  • onbalans
  • urinaire problemen
  • stemmingswisselingen

Een groot deel van uw algehele behandelplan is het beheersen van uw symptomen. Mogelijk hebt u hiervoor verschillende medicijnen, veranderingen in levensstijl en aanvullende behandelingen nodig.

Medicijnen

Afhankelijk van uw symptomen kan een arts u het volgende voorschrijven:

  • spierverslappers
  • antidepressiva
  • medicijnen voor blaasdisfunctie
  • medicijnen om vermoeidheid te verminderen, zoals modafinil (Provigil)
  • pijnstillers
  • slaapmiddelen om te helpen bij slapeloosheid
  • medicijnen om erectiestoornissen (ED) te behandelen

Veranderingen in levensstijl

Deze veranderingen in levensstijl kunnen uw symptomen beter beheersbaar maken:

  • Eet een gezond dieet dat rijk is aan vitamines, mineralen en antioxidanten.
  • Voer krachtopbouwende oefeningen uit om spieren op te bouwen en energie te stimuleren.
  • Probeer zachte oefeningen en rekoefeningen zoals tai chi en yoga om te helpen met balans, flexibiliteit en coördinatie.
  • Zorg voor een goede slaaproutine.
  • Beheer stress met massage, meditatie of acupunctuur.
  • Gebruik hulpmiddelen om de kwaliteit van leven te verbeteren.

Rehabilitatie

Het doel van revalidatie is om de functie te verbeteren en te behouden en vermoeidheid te verminderen. Dit kan zijn:

  • fysiotherapie
  • ergotherapie
  • cognitieve revalidatie
  • logopedie
  • beroepsrevalidatie

Vraag uw arts om een ​​verwijzing naar specialisten op deze gebieden.

Meenemen

PPMS is geen veelvoorkomend type MS, maar meerdere onderzoekers onderzoeken nog steeds manieren om de aandoening te behandelen.

De goedkeuring van ocrelizumab in 2017 betekende een grote stap voorwaarts omdat het is goedgekeurd voor PPMS-indicatie. Andere opkomende behandelingen, zoals ontstekingsremmers en biotine, hebben tot dusver gemengde resultaten opgeleverd in PPMS.

Ibudilast is ook onderzocht op zijn effecten op PPMS en SPMS. Recente resultaten van een fase II-studie laten zien dat het enkele bijwerkingen veroorzaakt, waaronder depressie. Het werd echter ook in verband gebracht met een lagere mate van hersenatrofie.

Overleg met uw arts als u de meest up-to-date informatie wilt over de beste manieren om uw PPMS te beheren.

Interessant

Silodosine

Silodosine

ilodo in wordt bij mannen gebruikt om de ymptomen van een vergrote pro taat (goedaardige pro taathyperpla ie; BPH) te behandelen, waaronder moeite met urineren (aarzelen, dribbelen, zwakke troom en o...
Primair en secundair hyperaldosteronisme

Primair en secundair hyperaldosteronisme

Hyperaldo teroni me i een aandoening waarbij de bijnier te veel van het hormoon aldo teron in het bloed afgeeft.Hyperaldo teroni me kan primair of ecundair zijn.Primair hyperaldo teroni me i te wijten...