Gentherapie: wat het is, hoe het wordt gedaan en wat kan worden behandeld

Inhoud

• Hoe het is gedaan
• CRISPR-techniek
• Car T-Cell-techniek
• Ziekten die gentherapie kunnen behandelen
• Gentherapie tegen kanker

Gentherapie, ook wel gentherapie of genbewerking genoemd, is een innovatieve behandeling die bestaat uit een reeks technieken die nuttig kunnen zijn bij de behandeling en preventie van complexe ziekten, zoals genetische ziekten en kanker, door specifieke genen te modificeren.

Genen kunnen worden gedefinieerd als de fundamentele erfelijkheidseenheid en bestaan ​​uit een specifieke sequentie van nucleïnezuren, dat wil zeggen DNA en RNA, en die informatie bevatten over de kenmerken en gezondheid van de persoon. Dit type behandeling bestaat dus uit het veroorzaken van veranderingen in het DNA van de cellen die door de ziekte zijn aangetast en het activeren van de afweer van het lichaam om het beschadigde weefsel te herkennen en de eliminatie ervan te bevorderen.

De ziekten die op deze manier kunnen worden behandeld, zijn die waarbij enige verandering in het DNA betrokken is, zoals kanker, auto-immuunziekten, diabetes, cystische fibrose en andere degeneratieve of genetische ziekten, maar in veel gevallen bevinden ze zich nog in de ontwikkelingsfase. testen.

Hoe het is gedaan

Gentherapie bestaat uit het gebruik van genen in plaats van medicijnen om ziekten te behandelen. Het wordt gedaan door het genetisch materiaal van het weefsel dat door de ziekte is aangetast te veranderen door een ander dat normaal is. Momenteel wordt gentherapie uitgevoerd met behulp van twee moleculaire technieken, de CRISPR-techniek en de Car T-Cell-techniek:

CRISPR-techniek

De CRISPR-techniek bestaat uit het veranderen van specifieke DNA-gebieden die verband kunnen houden met ziekten. Met deze techniek kunnen genen dus op specifieke locaties op een nauwkeurige, snelle en goedkopere manier worden gewijzigd. Over het algemeen kan de techniek in een paar stappen worden uitgevoerd:

• Specifieke genen, die ook doelgenen of sequenties kunnen worden genoemd, worden geïdentificeerd;
• Na identificatie creëren wetenschappers een "gids-RNA" -sequentie die de doelregio aanvult;
• Dit RNA wordt samen met het Cas 9-eiwit in de cel geplaatst, dat werkt door de doel-DNA-sequentie te knippen;
• Vervolgens wordt een nieuwe DNA-sequentie in de vorige sequentie ingevoegd.

Bij de meeste genetische veranderingen zijn genen betrokken die zich in somatische cellen bevinden, dat wil zeggen cellen die genetisch materiaal bevatten dat niet van generatie op generatie wordt doorgegeven, waardoor de verandering beperkt blijft tot alleen die persoon. Er zijn echter onderzoeken en experimenten naar voren gekomen waarin de CRISPR-techniek wordt uitgevoerd op geslachtscellen, dat wil zeggen op het ei of het sperma, wat een reeks vragen heeft opgewekt over de toepassing van de techniek en de veiligheid ervan bij de ontwikkeling van de persoon. .

De gevolgen op lange termijn van de techniek en genbewerking zijn nog niet bekend. Wetenschappers zijn van mening dat de manipulatie van menselijke genen iemand vatbaarder kan maken voor het optreden van spontane mutaties, wat kan leiden tot overactivering van het immuunsysteem of het ontstaan ​​van ernstigere ziekten.

Naast de discussie over het bewerken van genen om te draaien rond de mogelijkheid van spontane mutaties en de overdraagbaarheid van de wijziging voor toekomstige generaties, is ook de ethische kwestie van de procedure veel besproken, aangezien deze techniek ook kan worden gebruikt om de baby te veranderen. kenmerken, zoals oogkleur, lengte, haarkleur, etc.

Car T-Cell-techniek

De Car T-Cell-techniek wordt al gebruikt in de Verenigde Staten, Europa, China en Japan en is onlangs in Brazilië gebruikt voor de behandeling van lymfoom. Deze techniek bestaat uit het veranderen van het immuunsysteem zodat tumorcellen gemakkelijk herkend en verwijderd worden uit het lichaam.

Om dit te doen, worden de afweer-T-cellen van de persoon verwijderd en wordt hun genetisch materiaal gemanipuleerd door het CAR-gen aan de cellen toe te voegen, dat bekend staat als een chimere antigeenreceptor. Na toevoeging van het gen wordt het aantal cellen verhoogd en vanaf het moment dat een voldoende aantal cellen is geverifieerd en de aanwezigheid van meer aangepaste structuren voor tumorherkenning, is er een inductie van een verslechtering van het immuunsysteem van de persoon en vervolgens injectie. van afweercellen gemodificeerd met het CAR-gen.

Zo wordt het immuunsysteem geactiveerd, dat tumorcellen gemakkelijker begint te herkennen en deze cellen effectiever kan elimineren.

Ziekten die gentherapie kunnen behandelen

Gentherapie is veelbelovend voor de behandeling van welke genetische ziekte dan ook, maar slechts voor sommige kan deze al worden uitgevoerd of bevindt deze zich in de testfase. Genetische bewerking is bestudeerd met als doel genetische ziekten te behandelen, zoals cystische fibrose, aangeboren blindheid, hemofilie en sikkelcelanemie, maar het wordt ook beschouwd als een techniek die de preventie van meer ernstige en complexe ziekten kan bevorderen. , zoals bijvoorbeeld kanker, hartziekte en HIV-infectie.

Ondanks dat het meer is bestudeerd voor de behandeling en preventie van ziekten, kan het bewerken van genen ook worden toegepast in planten, zodat ze toleranter worden voor klimaatverandering en resistenter worden tegen parasieten en pesticiden, en in voedingsmiddelen met als doel voedzamer te zijn .

Gentherapie tegen kanker

Gentherapie voor de behandeling van kanker wordt in sommige landen al toegepast en is met name geïndiceerd voor specifieke gevallen van bijvoorbeeld leukemieën, lymfomen, melanomen of sarcomen. Dit type therapie bestaat voornamelijk uit het activeren van de afweercellen van het lichaam om tumorcellen te herkennen en te elimineren, wat wordt gedaan door genetisch gemodificeerde weefsels of virussen in het lichaam van de patiënt te injecteren.

Aangenomen wordt dat gentherapie in de toekomst efficiënter zal worden en de huidige behandelingen voor kanker zal vervangen, maar aangezien het nog steeds duur is en geavanceerde technologie vereist, wordt het bij voorkeur geïndiceerd in gevallen die niet reageren op behandeling met chemotherapie, radiotherapie en chirurgie.